法治日报记者 赵晨熙
为进一步完善儿童用药制度，保障儿童健康，国家卫生健康委等八部门近日联合发布《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（以下简称《实施意见》），对2014年原国家卫生和计划生育委员会等六部门联合印发的《关于保障儿童用药的若干意见》（以下简称《若干意见》）进行修订。《实施意见》覆盖儿童用药全环节，全面提高儿科供药用药能力，让儿童用药更有保障更安全。
“时隔12年，儿童用药供应保障机制全面升级，既是对过往政策的优化完善，更是立足儿童健康成长需求的民生举措。”北京中医药大学卫生健康法治研究与创新转化中心主任邓勇在接受《法治日报》记者采访时指出，《实施意见》从研发、生产、供应、临床使用等全链条出台系统性改革举措，通过政策激励补齐药品供给短板，依托严格监管守住用药安全底线，全方位打通儿童用药堵点，既能丰富优质儿童药品供给，也能规范临床用药行为，为儿童健康成长筑牢坚实的医药保障屏障。
破解儿童用药研发难题
“儿童用药是不是成人用药的‘缩小版’，减量服用就可以？”一直有人如此“简单”地理解儿童用药，对其重要性没有足够认识。
“儿童用药与成人用药存在本质区别，绝不能简单将成人药品减量使用。”邓勇解释称，儿童处于身体发育阶段，肝肾功能尚未发育成熟，药物代谢与排泄能力较弱，对药品耐受度更低，用药不良反应风险远高于成年人。此外，儿童用药对剂型、口味、规格要求更为细致，成人常用的片剂、胶囊难以适配临床需求，加之不同年龄段儿童用药剂量划分精细，仅凭经验酌情用药极易引发用药偏差。
国家一直高度重视儿童用药问题。国家卫健委药物政策与基本药物制度司相关负责人在接受媒体采访时指出，作为我国首部关于儿童用药的综合性政策文件，自《若干意见》实施以来，各部门围绕儿童用药出台了多项政策措施，儿童用药基本能满足临床常见病所需。不过，仍存在一些亟待解决的突出问题，儿童用药数量少、儿童适宜的剂型和规格缺乏就是“痛点”之一。
针对这一问题，《实施意见》将“突出创新研发支持”摆在首位，直击源头短板。
完善鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录配套政策，对纳入其中的儿童用药予以优先审评审批；加强儿童用药审评审批全过程充分沟通交流，早期介入、研审联动，允许滚动提交资料，持续提升研发效率……一系列针对性举措将助力儿童用药研发“提速”。
临床试验是药品上市前的必经之路。邓勇指出，儿童用药临床试验门槛高、受试者招募难度大等问题，导致儿童药品研发投入大、周期长。
为此，《实施意见》提出要丰富儿童用药临床研发模式，探索组织建立全国儿童临床试验协作网和跨机构伦理审查机制，集中资源、协同招募研究参与者，整体提升儿科临床试验机构规范化管理水平。同时，支持多中心合作模式，建立统一的数据标准和分析规范，将已有中国成人数据的药品安全外推至中国儿科人群，完善儿科人群用药信息，指导临床用药。
邓勇认为，全国儿童临床试验协作网的建立有助于破解儿童临床试验招募困局，改变医疗机构“各自为战”的现状，合力推动协同招募，有助于整体提升儿科临床试验机构规范化管理水平。
加大知识产权保护力度
“儿童药品供给不足一直是行业内的突出难题，根源在于药企的研发生产意愿偏低，这与投入产出比低、市场预期不足有关。”邓勇分析指出，除临床试验门槛较高外，儿童药品受众群体有限，单品销量偏低，细分规格繁多导致生产线调整频繁，生产效益微薄也是原因所在。
针对儿童用药生产批量小、利润薄、供应不稳定等问题，《实施意见》明确提出，要深化儿童用药产业链供应链韧性，支持小品种药（短缺药）集中生产基地的定点生产品种纳入更多儿童用药，采取相对集中生产的方式保障供应，对临床必需、易短缺的儿童用药完善采购政策，调动企业生产和配送积极性。
强化医药知识产权保护，有助于保障药品研发企业的创新成果，促进医药行业健康发展。当前，我国已出台专利法、药品管理法、药品管理法实施条例等多部法律法规，建立了较为完备的医药知识产权保护法律制度体系。不过，邓勇在调研中发现，对于儿童用药研发周期长、资金需求高的有效补偿机制等还存在欠缺，导致企业预期收益与研发风险之间存在落差。一旦专利到期，仿制药可迅速进入市场，借助价格优势抢占份额，原研药企的收益预期面临较大不确定性，研发回报预期显著下降，企业盈利空间受限，自然也就缺乏深耕儿童用药领域的动力。
依法实施药品专利纠纷早期解决机制和药品专利期限补偿制度，对符合规定的儿童用药相关专利给予专利期限补偿，提高儿童用药知识产权保护水平；对儿童用药注册过程中提交的符合要求的试验数据和其他数据，依法给予数据保护；对儿童用药新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药、增加儿童适应症的药品，符合条件的，给予不超过2年的市场独占期……《实施意见》提出了多项举措来加强儿童用药知识产权保护。
邓勇表示，强化儿童用药知识产权保护，落实专利补偿、市场独占等扶持政策，能切实提升企业盈利空间，从政策层面充分调动药企研发生产积极性，将逐步改善儿童专用药短缺、品类单一的行业现状。
儿童用药安全全面加码
儿童用药安全是保障儿童健康成长的重要基石，其重要性不言而喻。然而，给孩子喂药“剂量靠猜”却成了很多家长的无奈之举，因为部分药品说明书中有关儿童用药的信息极为有限，有的甚至只用“儿童酌减”等表述一带而过。
《实施意见》对药品说明书儿童用药信息进行了规范。支持符合条件的儿科相关医疗机构、行业学（协）会对已上市化学药品及治疗用生物制品（细胞基因治疗产品和血液制品除外）的药品说明书，按规定提出增加和补充完善儿童适应症、用法用量等重要信息。
儿童用药质量监管将得到进一步强化。优先支持儿童用药生产企业开展技术改造和设备更新；强化儿童用药全流程追溯监管，逐步实现“一物一码”全链条追溯；加大抽检力度，强化不良反应监测评价，对明显低于成本价的和工艺、辅料变更频次较高的儿童用药等重点监管……《实施意见》提出的一系列“硬举措”将守牢安全底线，确保每一粒儿童用药都有迹可循。
儿童用药的安全合理同样离不开医疗机构以及医护人员的共同守护。邓勇指出，此前部分医疗机构儿科自制制剂管理松散，质量标准参差不齐，且日常用药监管存在漏洞，也使得儿童用药安全存在隐患。
《实施意见》强调，规范医疗机构儿科制剂使用管理，严格医疗机构儿科制剂审评和备案要求，提高质量标准，加强生产全过程质控。此外，要求医疗机构落实安全有效、经济合理的用药原则，加强医师处方、药师审方、护士给药等各环节管理，确保儿童用药合理使用。
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